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國家藥監(jiān)局發(fā)布臨床急需境外新藥名單 罕見病藥居多

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為落實國務(wù)院常務(wù)會議有關(guān)會議精神，加快臨床急需境外新藥進(jìn)入我國，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會制定了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，并按程序組織專家遴選出臨床急需境外新藥，以下是名單。
第二批臨床急需境外新藥名單

  • 第二批臨床急需境外新藥名單于2019年5月29日正式發(fā)布，名單涉及26個品種，其中以“罕見病用藥”為臨床急需原因的有17個，占比超過65%。諾和諾德的長效生長激素Norditropin®、西安楊森治療肺動脈高壓的波生坦分散片、賽諾菲的阿侖單抗等多個跨國藥企的重磅產(chǎn)品均在名單中。

序號 藥品名稱（活性成分） 企業(yè)名稱（持證商） 治療領(lǐng)域 適應(yīng)癥 列為臨床急需原因
1 Biopten Granules 10%，2.5%（sapropterin hydrochloride） Daiichi Sankyo Co., Ltd. 內(nèi)分泌和代謝病 1. 降低因二氫喋啶合成酶和二氫喋啶還原酶缺乏導(dǎo)致的高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血癥）。2. 降低四氫喋啶反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥）。 罕見病用藥。
2 NORDITROPIN (somatropin) injection, NOVO NORDISK INC 內(nèi)分泌和代謝疾病 1.Noonan 綜合癥 2.Prader-Willi綜合癥 罕見病用藥。
3 Crysvita (Burosumab) Kyowa Kirin Limited 內(nèi)分泌和代謝病 X連鎖低磷佝僂病 罕見病用藥。目前尚無有效治療藥物。
4 Increlex (Mecasermin [rDNA origin]) Injection IPSEN INC 內(nèi)分泌 兒童嚴(yán)重原發(fā)性胰島素樣因子1缺乏；生長激素受體基因缺陷；體內(nèi)出現(xiàn)生長激素中和和抗體導(dǎo)致的生長不足的患兒。 罕見病用藥。兒童用藥
5 Aldurazyme (laronidase) BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. 遺傳代謝性疾病 黏多糖貯積癥I型 罕見病用藥。
6 Elaprase (Indursulfase) Injection Shire Human Genetic Therapies, Inc. 遺傳代謝性疾病 黏多糖貯積癥II型 罕見病用藥。
7 Fabrazyme（Agalsidase Beta） Genzyme Europe B.V. 遺傳代謝性疾病 法布雷病 罕見病用藥。
8 Replagal（Agalsidase alfa） Shire Human Genetic Therapies AB 遺傳代謝性疾病 法布雷病 罕見病用藥。
9 Galafold（Migalastat hydrochloride） Amicus Therapeutics UK Ltd 遺傳代謝性疾病 法布雷病 罕見病用藥。
10 Erleada (apalutamide) Janssen Biotech, Inc. 腫瘤 非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC） 臨床優(yōu)勢明顯。
11 Lysodren(mitotane) HRA Pharma 腫瘤 腎上腺皮質(zhì)癌 目前尚無有效治療藥物。
12 ALPROLIX [Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein] Bioverativ Therapeutics Inc 血液系統(tǒng)疾病 乙型血友病 罕見病用藥。本品為長效制劑，半衰期延長，可減少給藥頻次，較目前治療手段有明顯臨床優(yōu)勢；已有亞洲國家和地區(qū)的使用經(jīng)驗。
13 Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir) AbbVie Deutschland GmbH Co. KG 感染性疾病 丙肝 1、涉及公共衛(wèi)生；2、重癥丙肝危及生命；3、本品較上市產(chǎn)品有治療優(yōu)勢。
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第一批臨床急需境外新藥名單

  • 第一批臨床急需境外新藥名單于2018年11月1日正式發(fā)布，第一批臨床急需境外新藥一共有48個，其中，8個品種已獲批上市，本次按程序?qū)ν夤剂似渌?0個品種名單?？v觀第一批這40個全球重磅品種，大多都是罕見病、臨床急需的特效藥。其中包括：吉列德公司的兩款丙肝新藥、諾華治療銀屑病的Secukinumab、禮來治療軟組織肉瘤的Olaratumab等。

序號 藥品名稱（活性成分） 企業(yè)名稱（持證商） 治療領(lǐng)域 適應(yīng)癥 列為臨床急需原因
1 Siltuximab Janssen Biotech, Inc. 免疫系統(tǒng) 多中心卡斯特萊曼病 罕見病用藥
2 Elosulfase Alfa Biomarin Pharmaceutical Inc. 內(nèi)分泌和代謝病 IVA型黏多糖貯積癥 MPS IVA是罕見疾病。MPS IVA是一種遺傳疾病，由于體內(nèi)降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質(zhì)素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內(nèi)逐漸貯積，進(jìn)而導(dǎo)致器官功能減退。最常見特征為進(jìn)展性骨骼發(fā)育不良、頻繁手術(shù)以及活動能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治療主要有骨髓移植或造血干細(xì)胞移植）、酶替代治療?，F(xiàn)目前中國尚無MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法，本品是唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物，屬臨床急需。
3 Selexipag ActelionPharmaceuticalsLtd 呼吸系統(tǒng) 肺動脈高壓 肺動脈高壓是一種嚴(yán)重威脅生命的疾病，其中特發(fā)性肺動脈高壓屬于罕見病。 目前國內(nèi)已經(jīng)上市的用于成人PAH的特異性治療藥物僅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼爾注射液、馬昔滕坦片和利奧西胍片，但臨床仍存在未被滿足的需求。本品已有研究顯示用于治療肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）以延緩疾病進(jìn)展及降低因PAH而住院的風(fēng)險。為臨床提供更多選擇。
4 Brodalumab Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. 皮膚疾?。幻庖呦到y(tǒng) 尋常型銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,紅皮病型銀屑病,膿皰型銀屑病,斑塊狀銀屑病 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活治療，嚴(yán)重的致殘。皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時涉及脈管系統(tǒng)（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內(nèi)暫無此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。
5 Canakinumab Novartis Pharmaceuticals Corporation 免疫系統(tǒng)疾病 系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎,冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征,家族性地中海熱,腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合癥,關(guān)節(jié)炎 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。目前國內(nèi)缺乏有效治療藥物
6 Denosumab Amgen Europe B.V. 腫瘤 骨轉(zhuǎn)移性實體瘤, 骨癌, 實體瘤, 巨骨細(xì)胞瘤, 多發(fā)性骨髓瘤, 高鈣血癥, 類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎, 骨質(zhì)疏松癥 骨巨細(xì)胞瘤發(fā)病率低，3/100萬，好發(fā)于青壯年，對手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的患者以及不可切除的中軸骨病變患者確無有效的治療手段，Denosumab國外研究顯示達(dá)到70%以上的腫瘤緩解率
7 Fingolimod HCl Oral Capsules Novartis Pharmaceuticals Corp 免疫系統(tǒng)疾病 多發(fā)性硬化癥 罕見病用藥
8 Ponatinib Ariad Pharmaceuticals Inc 腫瘤 慢性髓細(xì)胞性白血病; 急性淋巴細(xì)胞白血病; 白血病 Ponatinib 為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現(xiàn)有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。
9 Vedolizumab Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. 消化系統(tǒng) 潰瘍性結(jié)腸炎; 克羅恩氏病 克羅恩病是一種原因不明的腸道炎癥性疾病。該疾病病因不明，病情常有反復(fù)，急性重癥病癥預(yù)后較差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚無根治療法，主要為支持療法和對癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、硫唑嘌呤、環(huán)孢素等。潰瘍性結(jié)腸炎是一種原因不明的慢性結(jié)腸炎，病程漫長反復(fù)發(fā)作，合并結(jié)腸穿孔，病死率高達(dá)20%-50%，目前的治療藥物包括癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、ACTH。該品種抑制的靶點，在CD和UC介導(dǎo)炎癥過程發(fā)揮重要作用，因此該品種為病因治療，具有較好的有效性和安全性，具有一定臨床優(yōu)勢，為臨床提供選擇。
10 Eliglustat Genzyme Corp 內(nèi)分泌和代謝病 戈謝病 罕見病用藥,用于1型戈謝氏病患者，臨床急需。本品為第二代底物清除療法SRT產(chǎn)品，用于更廣泛的戈謝氏病I型患者。
11 Secukinumab Novartis Pharma K.K. 皮膚疾?。幻庖呦到y(tǒng) 銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,強(qiáng)直性脊柱炎 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活質(zhì)量，嚴(yán)重的致殘。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內(nèi)暫無此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。
12 Ixekizumab ELILILLYANDCOMPANY 皮膚??；免疫系統(tǒng) 斑塊狀銀屑病; 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 紅皮病型銀屑病; 膿皰型銀屑病; 尋常型銀屑病 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-17單抗藥物，對IL-17A具有較高的親和力和特異性。目前國內(nèi)暫無此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。
13 Enasidenib mesylate CELGENECORP 腫瘤 急性骨髓性白血病 Enasidenib 是全球首個批準(zhǔn)的針對IDH2突變的成人 AML 患者的藥物，IDH2突變在AML中大約占17%。對于復(fù)發(fā)難治的AML目前尚無標(biāo)準(zhǔn)的有效治療，國外研究顯示本品在具有IDH2突變的復(fù)發(fā)難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個月的緩解持續(xù)時間。
14 Icatibant Shire Orphan Therapies GmbH 心腦血管疾病 遺傳性血管性水腫 遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現(xiàn)可累及多個解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險而危及生命。目前尚無有效治療手段。
15 Dalfampridine Acorda Therapeutics Inc 免疫系統(tǒng)疾病 多發(fā)性硬化癥 罕見病用藥
16 Vismodegib Genentech Inc 腫瘤 基底細(xì)胞癌 基底細(xì)胞癌為最常見的皮膚惡性腫瘤。Vismodegib為全球首個上市hedgehog通路抑制劑，首個被批準(zhǔn)用于治療基底細(xì)胞癌的藥物。國外研究顯示在無有效治療的轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者中可達(dá)到43%的腫瘤緩解率
17 Apremilast Celgene Corp 免疫系統(tǒng)；皮膚病 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 銀屑病 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）有效性有限且存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好。本品為口服途徑給藥，全新的作用靶點。目前國內(nèi)暫無此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。
18 Rilonacept Regeneron 免疫系統(tǒng)疾病 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征,穆-韋二氏綜合征,家族性寒冷型自身炎癥綜合征,家族性乳糜微粒血癥 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。
19 Tetrabenazine Prestwick 精神障礙；神經(jīng)系統(tǒng)疾病 亨廷頓氏舞蹈癥 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，目前無有效治療手段。本品為氘代丁苯那嗪，已有臨床研究顯示，本品用于治療亨廷頓舞蹈癥具有明確的療效。
20 Ecallantide Dyax Corp. 血液系統(tǒng)疾病 遺傳性血管性水腫 遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現(xiàn)可累及多個解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險而危及生命。目前尚無有效治療手段。
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